7款罕见病药已进医保,患儿家长:我们能畅想未来了!******
“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元,被纳入医保,到更多的罕见病药物大幅降价,越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日,珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型,他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗,活不过半岁。珺宝确诊时,治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言,妈妈选择了口服的利司扑兰,但当时6.38万元/瓶的价格,也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样?能坚持治疗吗?”珺宝妈妈说,每个SMA患儿的家庭,都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说,“我们家里还有房,绝对不会放弃。”
2021年12月,听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时,珺宝妈妈也为之振奋,并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶,让业内猜测,或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病,其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织,我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻,也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高,将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,虽然具体的谈判价格还未公布,但从央视播出的谈判现场视频来看,该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶,“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,得知这一消息后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中告诉新京报记者,她算了一笔账,按珺宝目前20斤的体重计算,26天用一瓶,即便体重有一些增长,一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同,治疗费用会有差别。但与之前的药价相比,如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动,应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保,真的是拼了,现在提起来依然很激动。”时隔一年多,再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻,SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动,声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元,2021年的那场灵魂砍价依然历历在目,国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”,让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中,7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日,2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可,在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日,已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现,2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为:利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液,伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中,拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE),该病是一种罕见遗传病,主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿,75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测,其中,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计,我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿,其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物,可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶,降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗,从而降低水肿发作频次,保障患者回归正常生活,中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示,“拉那利尤单抗被纳入医保目录后,中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标,对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保,患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示,以《第一批罕见病目录》为统计口径,截至10月,按照赠药后患者用药负担为基准,共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市,这些药也被称为高值罕见病药。其中,渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α,在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市,小可妈妈便开始关注这个药,一家人对于诺西那生钠的渴望,如同所有SMA患儿及其家庭一样,是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁,就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年,19岁的小可终于用上了诺西那生钠,不过很多损伤已经造成,用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到,孩子已经能用上点劲儿配合康复了,这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力,只要康复不断,坚持用药,相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说,每一针诺西那生钠,在医保报销后的自费部分约9000余元/针,虽然比以前便宜了很多,但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始,小可便每年只需要注射三针,一年不到三万元,终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示,共有908名患者在使用诺西那生钠,其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用,占比约76.4%。彼时,尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰,仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示,两类药物用药人数不同,可能与诺西那生钠进入医保有关,医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一,该目录已纳入121种罕见病。数据显示,121种罕见病中,86种病全球有药,77种罕见病在国内有药,另有9种罕见病处于“境外有药,境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后,已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批,其中的58种药被纳入国家医保目录,覆盖28种罕见病。
2019年以来,有22种罕见病药通过国家医保谈判进入,包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物,部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液,在获批当年便纳入医保。仅2021年一年,就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录,价格平均降幅达65%,给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是,同为高值罕见病药,法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元,但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年,一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳,曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利,但却只是个案,法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者,还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动,有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言,经国谈被纳入国家医保目录,只是药物可及道路上的重要一步,患者最终能否顺利用上药,依然面临很多环节,在实际执行过程中,高值罕见病药进院难的问题,又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉,非常兴奋,群里都炸锅了,但没想到为了用上这款药,后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说,病友会登记在册的全国患者近600人,除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外,目前仅有约200人用上了瑞普佳,很多患者在地方面临瑞普佳入院难,无药可用的局面。作为高值罕见病药,并不是所有医院都愿意引进瑞普佳,“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院?
“在最后环节,往往是我们患者不动,其他环节就不动,即便是在一些政策比较好的省市,也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说,目前除了部分省份,如广东、安徽、江苏等政策较好,患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外,还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上,就有罕见病药企业代表坦言,“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购,还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步,要进入医院,还需要有医生提单、开药事会,通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”,2018年以来,国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件,推动国谈药品落地,包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求,医保部门对实行单独支付的谈判药品,不纳入定点医疗机构总额范围;对实行DRG等支付方式改革的病种,要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列,不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围,不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中,不少医院、科室依然顾虑重重,“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过,国家医保局明确表示,谈判药品落地进展事关患者受益程度,将形成推动谈判药品落地的合力,积极采取措施加以推进;并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制,让暂时进不去医院的谈判药品先进药店;加强对各地的监测评估和督促指导,强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的,能有药物进入医保目录,也有一份责任感,希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言,如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通,就很难再有企业愿意降价进医保,希望相关部门能联手,提高医院对罕见病的认识,持续推动国谈罕见病药入院,真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
BAPE潮鞋重启经典,“抄袭”惹恼耐克?******
在“Bape Sta”出现于球鞋市场长达22年后,还是在2023年收到了来自耐克的诉讼。
据媒体报道,知名运动品牌耐克于今年初向美国纽约南区联邦地区法院提交文件,以“抄袭专利设计”为由,向负责运营潮流品牌BAPE(下称猿人头)在美国业务的公司USAPE LLC提出诉讼。
报道称,在耐克多达28页的起诉书中,横向对比了耐克部分经典款式以及猿人头当下在售热门款式,以证明对方多个鞋款都能在耐克产品线上找到对应产品。
“Bape Sta确实很火。不仅深受明星和潮人喜爱,更被球鞋玩家所追捧。但不可否认的是,它确实和耐克的AF1很像。”一位鞋迷对新京报贝壳财经记者如是说。
引燃导火索,爆款球鞋“复制”?
“猿人头目前鞋款围绕着耐克的标志性设计复制。这种复制行为在过去和现在都是不可接受的。猿人头的侵权行为已对耐克造成重大威胁,耐克现在必须采取行动维权。”耐克在诉讼中表示。
新京报贝壳财经记者注意到,耐克诉讼焦点在于猿人头旗下包括“Bape Sta”“Bape Sta Mid”“Court Sta High”在内的5款球鞋系列和耐克“Air Force1”、“Air Jordan 1”等经典设计过于相似。
“不可否认的是,两款球鞋除了Logo和部分细节不同外,外观确实很像。”球鞋爱好者赵岑向记者分析称,“对球鞋不熟悉的人从鞋面很难分清,只能从鞋侧的Logo才知道究竟是哪个品牌。”
据耐克方提交的材料显示,猿人头第一款疑似侵权鞋在2005年进入市场。之后十几年里,对方又陆续推出多款疑似抄袭的鞋款。
耐克表示,之所以此前一直未诉诸法律,因为对方在2021年以前业务规模较小,且缺乏连贯性。
记者了解到,耐克曾在2009年主动联系对方,双方就抄袭设计相关事宜进行讨论,这次会议导致猿人头关闭了其大部分美国店铺,并大大减少了在美国的活动。随后几年,猿人头重新对球鞋进行设计,以减少和耐克球鞋的相似度。
2021年开始,该品牌重新开始推出最初设计,这也引起了耐克的注意,并决定提起诉讼。
耐克要求法院下令禁止猿人头继续出售相关侵权鞋款,并向其索要相应赔偿金。
“或许此前耐克并不在意,但随着近两年来‘Bape Sta’在玩家中的地位和影响力逐渐提升,也推动其销量得以爆发。这必然会对自家球鞋的销量和在圈内地位造成冲击。耐克自然坐不住了。”一位球鞋玩家表示。
诞生街头,明星上身火爆全网
猿人头在潮流圈的地位,曾经一度足以用“如日中天”形容。
1993年11月,猿人头由日本知名街头潮流设计师长尾智明创作成立,Logo设计创意正是来自于科幻电影《人猿星球》中的大猩猩造型。
事实上,当时身兼数职的长尾智明对销量并不看重。据公开资料,该品牌只设计生产T恤,且每款通常生产30件,其中大多数更是分发给员工和朋友,少量产品通过其在里原宿所开的店铺进行销售。
不过,这些设计独特的T恤上市后,迅速引发年轻玩家关注,而限量销售的模式更是使得玩家竞相抢购。
1997年,日本娱乐圈天王木村拓哉在日剧《恋爱世纪》中穿着猿人头格纹衬衫的造型,吸引更多年轻受众对这一品牌的关注。一年后,其又在广告中穿上该品牌外套,又一次刺激了猿人头的销量以及影响力。
真正将其推上“潮流神坛”,还要追溯至2004年。一款被称为“开启一个潮流时代”的鲨鱼帽衫一经推出,迅速在全球潮流圈内走红。据资料显示,其最初售价仅约为2000元人民币,短短一年后价格飞涨,即使二手也需要上万元。
“当时身边很多朋友都渴望第一时间入手鲨鱼帽衫,但几乎没人抢到。”潮流爱好者张雪告诉记者,自己最终通过代购溢价入手了一件,直到现在都珍藏在家里。
成为当时炙手可热的潮牌之后,猿人头开始扩大涉及领域,并打造出多个子品牌,覆盖男装、女装以及鞋帽等各个领域。
不过,由于经营不善,猿人头在很长时间里接连亏损。最终在2011年,长尾智明将包括猿人头在内的整个Nowhere集团以300万美元卖给香港I.T集团。两年后,长尾智明正式宣布退出团队。
十年后,猿人头推出多款“Bape Sta”新鞋,也再度出现排长队抢购景象。
剑指竞争对手,诉讼同类商品频现
事实上,这并非耐克第一次就商品设计进行诉讼。
早在2016年1月,耐克将同属于运动用品公司的斯凯奇告上法庭,称斯凯奇数款运动鞋存在多项侵犯耐克专利设计的元素。这场漫长的诉讼经过五年时间争执,最终在2021年达成和解协议。
而在此期间的2019年,耐克对斯凯奇再次提起诉讼,直指后者生产了“斯凯奇版本的耐克鞋”,称对方涉嫌从竞争对手产品中汲取灵感。
2021年,耐克对知名球鞋客制师John Geiger提起诉讼,称其同名品牌所推出的“GF-01”鞋款侵犯了“Air Force 1”的外观专利,并企图在市场上制造混乱。
John Geiger的律师则提起反诉,认为耐克在商业外观保护的范畴/界定上过于模糊。此次诉讼,同样是以两家公司达成和解告终。
无独有偶,同样在2023年1月,耐克的老对手阿迪达斯也对美国男装设计师品牌汤姆·布朗提出诉讼,认为其在鞋履和运动服上所使用的“四道杠”条纹设计图案侵犯了阿迪达斯经典“三道杠”的设计。
诉讼中,阿迪达斯表示公司每年投入数百万美元的广告宣传费用,而汤姆·布朗则从中获得了影响力。汤姆·布朗则认为条纹是时尚圈内非常常见的设计元素,并不构成侵权,且阿迪达斯是运动品牌,汤姆·布朗是高端时装,双方并不是直接竞争对手。最终,阿迪达斯在这场开年官司中败诉。
“球鞋设计应该是知识产权专利层面的‘外观设计’。”河南泽槿律师事务所主任付建向记者分析称,耐克的经典款球鞋最早在上世纪80年代上市,当时只是对鞋底申请了外观设计和发明专利,并没有对整个鞋面申请专利。即使申请了,目前来说已经过了专利保护期。只要没有模仿耐克的商标,竞争对手可以合理使用这些技术或者外观进行复刻。即使耐克起诉品牌方抄袭,也很难得到法院的支持。
“但值得注意的是,如果鞋子的外观专利没有超过保护期,未经授权的模仿和复刻属于侵犯著作权,同时还可能涉嫌不正当竞争。”付建说。
此次耐克起诉猿人头,已引发球鞋圈关注。记者搜索发现,二级市场并没有出现玩家抢购,多个交易平台相关球鞋的销量和价格未有较大波动。
“耐克此次诉讼应该是针对美国当地,即使赢了也只是无法在当地发售相应鞋款,对其他区域影响不会太大,自然也不会出现玩家抢购球鞋的情况发生。”上述玩家预测。
(文图:赵筱尘 巫邓炎)